Koreya Qabaqcıl Elm və Texnologiya İnstitutunun (KAIST) alimləri retinitis pigmentoza səbəb olduğu irsi korluğun müalicəsində təsirli bir irəliləyiş əldə ediblər. Retinitis pigmentosa, dünyada təxminən 1,5 milyon insanı təsir edən irsi degenerativ göz xəstəliyidir. Nisbi nadir olmasına baxmayaraq, xəstəlik korluğun əsas səbəblərindən biri olaraq qalır. Son vaxtlara qədər həkimlərin bu xəstəliyin effektiv müalicəsi yox idi, lakin koreyalı mütəxəssislərin yeni inkişafı sayəsində xəstələr indi görmə qabiliyyətini bərpa etmək üçün real şans əldə edirlər. Mümkün bir müalicənin açarı, qəribə də olsa, balıqda tapıldı – daha doğrusu, onların təkrarlanma qabiliyyəti. Zebra balığında tor qişa zədələndikdə işığa həssas hüceyrələrin bərpası prosesi Müller hüceyrələri deyilən hüceyrələrin fəaliyyəti ilə işə salınır. Bu hüceyrələr retinanın daxili və xarici təbəqələri arasında oturaraq dəstək və təmizləyici funksiyanı yerinə yetirir, lakin balıqlarda tor qişa zədələndikdə yeni fotoreseptorlar əmələ gətirən neyron prekursor hüceyrələrinə çevrilirlər. Bu, məməlilərdə, o cümlədən insanlarda baş vermir və KAIST komandası bunun səbəbini öyrənmək istəyib.İnsanların və geni dəyişdirilmiş siçanların gözlərini retinitis piqmentoza əlamətləri ilə müqayisə edərək, alimlər bərpa prosesinin PROX1 zülalı tərəfindən bloklandığını aşkar ediblər. Bu zülal Müller hüceyrələrinin neyron prekursorlarına çevrilməsinin qarşısını alır, gözü təbii özünü sağalma mexanizmindən məhrum edir. PROX1 insanlarda tor qişanın bərpası prosesinin işə düşməsinin qarşısını alan “açar” olduğu ortaya çıxdı. Bu problemin cavabı PROX1-ə bağlanan və onun hərəkətini neytrallaşdıran xüsusi antikorun yaradılması idi. Bu antikor retinitdən əziyyət çəkən siçanların gözünə yeridildikdən sonra Müller hüceyrələri aktivləşib, tor qişanın zədələnmiş sahələrini bölməyə və bərpa etməyə başlayıb. Üstəlik, eksperimental heyvanların görmə qabiliyyəti bərpa edildi və antikorun bir dəfə vurulmasından sonra altı aydan çox müddətə saxlanıldı. Bu, təbiətin balıqlara bəxş etdiyi eyni bərpaedici mexanizmlə məməlilərin süni şəkildə “işə salına” biləcəyinin ilk təsdiqi oldu.
Alimlər artıq CLZ001 adlı antikorun terapevtik versiyasını hazırlamağa başlayıblar. Əgər preklinik tədqiqatlar dərmanın təhlükəsizliyini və effektivliyini təsdiq edərsə, ilk insan sınaqları 2028-ci ildə başlaya bilər. Bu, təkcə retinitis piqmentozaya deyil, həm də hazırda effektiv müalicə üsulları olmayan digər retinal xəstəliklərə də aiddir. Tədqiqatın müəllifi Eun Jung Lee-nin sözlərinə görə, alimlərin əsas məqsədi əvvəllər müalicə oluna bilməyən insanlara şans verməkdir. Transplantasiya və ya gen terapiyası olmadan görmə qabiliyyətini bərpa etmək bacarığı milyonlarla xəstənin həyatını dəyişdirə və son onilliklərdə oftalmologiyada ən böyük nailiyyətlərdən birinə çevrilə bilər.
Mənbə: mail.ru