Bugun.tv xəbər verir ki, Oklend Universiteti, Amsterdam Universiteti Tibb Mərkəzi və Kembric Universiteti Xəstəxanalarının alimləri CRISPR/Cas9 texnologiyasına əsaslanan NTLA-2002 terapiyasından istifadə edərək təhlükəli irsi xəstəlikdən əziyyət çəkən ondan çox xəstəni uğurla müalicə ediblər. Bu, New England Journal of Medicine-də dərc olunan məqalədə daha ətraflı müzakirə olunur.
CRISPR sistemi əvvəlcə onu viruslara qarşı müdafiə kimi istifadə edən prokaryotik orqanizmlərdə (bakteriyalar və arxeyalarda) müəyyən edilmişdir. O, qısa RNT zəncirlərini kodlayan viruslardakı DNT ardıcıllığına bənzər DNT fraqmentlərindən ibarətdir. Bu RNT xüsusi Cas fermenti zülalına hücum edən virusun genomunda onu zərərsizləşdirmək üçün harada kəsiləcəyini bildirir. Alimlər bu sistemi yeni genom redaktə üsulları hazırlamaq üçün uyğunlaşdırıblar.
Yeni tədqiqat plazmada prekallikreinin istehsalına cavabdeh olan KLKB1 genini hədəf almaq üçün CRISPR/Cas9 texnologiyasından istifadə edib. Sınaq zamanı dərman bədənə iki-dörd saat ərzində tək bir infuziya şəklində verildi. Nəticədə, bu qlikoproteinin ümumi plazma səviyyəsi 95 faiz azalır ki, bu da irsi anjioödem hücumlarının qarşısını alır.
İlkin tədqiqatda olan xəstələr növbəti 15 il ərzində izlənəcəklər ki, elm adamları müdaxilənin uzunmüddətli təhlükəsizliyini. Effektivliyini qiymətləndirməyə davam edə bilsinlər. Daha böyük, daha möhkəm, ikiqat kor, plasebo ilə idarə olunan II Faza sınağı hazırda davam edir. Faza III tədqiqatının 2024-cü ilin ikinci yarısında başlaması planlaşdırılır.
Hal-hazırda, yeganə təsdiq edilmiş CRISPR terapiyası, CASGEVY, oraq hüceyrə xəstəliyi və beta talassemiya üçündir. Bununla belə, CASGEVY ex vivo həyata keçirilir. Burada hüceyrələr xəstədən alınır. Bədəndən kənarda redaktə edilir. Sonra yenidən tətbiq edilir. NTLA-2002 isə in vivo olaraq birbaşa bədən daxilində aparılır.
Mənbə lenta.ru
Müxbir Qaytən Qasımzadə